Crispr цистикалық фиброзды емдей ала ма?
Crispr цистикалық фиброзды емдей ала ма?

Бейне: Crispr цистикалық фиброзды емдей ала ма?

Бейне: Crispr цистикалық фиброзды емдей ала ма?
Бейне: Редактирование генов с помощью CRISPR-Cas9 2024, Маусым
Anonim

CRISPR / Cas9 үшін эксперименттік тәсіл болып табылады муковисцидозды емдеу (CF). Терапияда пациенттің генетикасын өңдеу, мутациялардың өзін түзету арқылы ауруды тудыратын генетикалық мутацияларды шешуге арналған жаңа ақуыз-РНҚ кешені бар.

Осылайша, cas9 және Crispr муковисцидозы бар адамдар үшін не істей алады?

CRISPR үшін перспективалы құрал болып табылады генді өңдеу Бұл зерттеушілерге ДНҚ тізбегін оңай өзгертуге және гендік функцияны өзгертуге мүмкіндік береді. Сөйтіп, CRISPR - Cas9 Бұл тәсіл CFTR мутациясын жөндеудің жарамды құралы болуы мүмкін және тіндер мен жануарлар үлгілерінде үмітті нәтижелер алынды. CF ауру

Сонымен қатар, цистикалық фиброзға гендік терапия қаншалықты табысты? Мутация өкпе мен ас қорыту жүйесінің жабысқақ шырышпен бітелуіне әкеледі. Мақсаты цистикалық фиброзға арналған гендік терапия ақаулы CFTR ауыстыру болып табылады ген жұмыс істейтінмен. Плацебоға қарағанда, небулайзермен жеткізілген әдіс қарапайым, бірақ айтарлықтай, өкпе функциясының жақсаруын көрсетті (3,7%).

Сонымен қатар, гендік инженерия муковисцидозды емдей алады ма?

Кистикалық фиброз Бұл генетикалық науқастың өкпесінде шырыштың жиналуын тудыратын ауру. Оның үстіне әлі жоқ ем ауру үшін. Енді салалық ынтымақтастық жиынтығы мүмкін әкелуге көмектесу ген Ұлыбритания әзірлеген терапия Мистикалық фиброз гені Терапиялық консорциум клиникалық тестілеуге.

Цистикалық фиброздың болашақтағы емі қандай?

Қорытынды: ivacaftor, VX-809 және ataluren деп аталатын үш жаңа агент CFTR өндірісінің негізгі ақауларына бағытталған. Ivacaftor жақында FDA мақұлдады, ал қалған 2 агент әлі де клиникалық зерттеулерде. Науқастар CF жекелендіруден пайда көреді дәрі олардың нақты генотипіне негізделген.

Ұсынылған: