Гендік терапия муковисцидозға қалай көмектесе алады?
Гендік терапия муковисцидозға қалай көмектесе алады?
Anonim

Гендік терапия дұрыс көшірмелерін беруді қамтиды цистикалық фиброз трансмембраналық өткізгіштік реттегіші (CFTR) тыныс жолдарындағы эпителий жасушаларына ДНҚ. CFTR клондау ген 1989 жылы CFTR принципін дәлелдейтін зерттеулерге әкелді ген in vitro және жануарлар моделінде тасымалдау.

Осылайша, цистикалық фиброзды гендік терапиямен емдеуге бола ма?

Муковисцидоз Бұл генетикалық науқастың өкпесінде шырыштың жиналуын тудыратын ауру. Оның үстіне бұл дерттің әлі де емі жоқ. Енді салалық ынтымақтастық жиынтығы мүмкін әкелуге көмектесу гендік терапия Ұлыбритания әзірледі Кистикалық фиброздың гендік терапиясы Клиникалық тестілеуге консорциум.

Жоғарыда айтылғандай, ғалымдар кистозды фиброзды қалай емдейді? Ғалымдар емдеудің жаңа әдісін тапты цистикалық фиброз (CF) ақаулы жасушаларды ауыстыру үшін пациенттердің өкпе жасушаларына жасанды ақуыздарды жеткізуді қамтиды. цистикалық фиброз трансмембраналық өткізгіштік реттегіш (CFTR) ақуызы.

Кейінірек сұрақ туындайды: цистикалық фиброзға гендік терапия қаншалықты табысты?

Мутация өкпе мен ас қорыту жүйесінің жабысқақ шырышпен бітелуіне әкеледі. Мақсаты цистикалық фиброзға арналған гендік терапия ақаулы CFTR ауыстыру болып табылады ген жұмыс істейтінмен. Плацебоға қарағанда, небулайзермен жеткізілген әдіс қарапайым, бірақ айтарлықтай, өкпе функциясының жақсаруын көрсетті (3,7%).

Неліктен муковисцидоз гендік терапияға жақсы үміткер?

Муковисцидоз жалғыз ген бұзушылық ретінде қарастырылады гендік терапияға жақсы үміткер өйткені зардап шеккен ген белгілі, мақсатты ұлпа, өкпе, қол жетімді және 50% -дан аз ген ауыстыру клиникалық пайда әкелуі мүмкін.

Ұсынылған: